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三百七十七章 變異的T細胞

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唐氏綜合徵的研究在陳長安的主導下,穩步就班的進行著,前期的工作一切都還算順利,畢竟前人已經走過一遍路了,模擬體外細胞的XIST基因轉入試驗,成功性還是很高的。

就在陳長安忙著研究唐氏綜合徵的時候,他隔壁的實驗室,雲珩團隊一直在進行的阻斷艾滋病的研究,也獲得了一階段的成功。

並且,雲珩他們項目組也遇到了一個和陳長安同樣的難題。

怎麼把一個突變的基因,完美的轉入所有造血幹細胞中?

雲珩的項目組進行了多種嘗試,包括並不限於利用鋅指技術,轉錄,CRISPR-CAS9等多種基因組編輯技術,但是都無法非常有效的一次性將所有幹細胞都轉入可以免疫艾滋病的基因。

這顯然是一項很難攻克的問題。

在嘗試了很多次都無果之後,雲珩無奈的拿著報告找上了陳長安。

他也聽陳長安說過他們治療唐氏綜合徵的專案也是需要進行大範圍的基因編輯,既然陳長安提出了這個課題,想必是有所倚仗。

當雲珩找上門的時候,陳長安也剛好在進行基因編輯的模擬建模工作,研究中心新採購的超算是真滴好用,只需要輸入一些程式碼和資料,超算就能真實的模擬出整個實驗過程,對科研工作的效率提升簡直了。

就是貴了點,一組超算就要幾百萬,十組超算花了大幾千萬,不過這個錢花的值!

見到雲珩敲門走進超算室,陳長安笑著打招呼道:“雲教授,你也要用超算?再等一會,我可能還要用半個小時。”

不過雲珩卻搖了搖頭,“陳總,我有事找您,是關於我們項目組的問題。”

“哦?”陳長安坐回椅子上,伸手示意雲珩坐下說。

“我們項目組在治療艾滋病的研究中,已經取得了一階段的成功。”

“我們已經成功將那種突變過的CCR 5基因,轉入到了體外細胞中,並且實際效果很顯著,艾滋病毒在接觸到這種基因編輯後的細胞,根本無法與其相結合,可以有效阻止艾滋病毒的感染。”

艾滋病是一種能攻擊人體免疫系統的病毒,它把人體免疫系統中最重要的CD4T淋巴細胞作為主要攻擊目標,大量破壞該細胞,使人體喪失免疫功能。

但是少數北歐人體內存在一種先天性的蛋白質受體基因突變,這種突變使得這些人體內的免疫細胞沒有能夠與艾滋病毒相結合的蛋白質受體。

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也就是說,沒有了蛋白質受體的免疫細胞就像披上了一件“隱身衣”,當艾滋病毒進入體內時,病毒找不到可以攻擊的目標,於是無法侵入細胞內增殖自己,最終病毒就會被人體徹底清除乾淨。

擁有這種蛋白質受體基因突變的人,先天性的就免疫艾滋病細胞。

也是基於這個現象,當年華夏有兩個瘋狂的科學家,就試圖利用基因編輯技術,人為的將這種基因嵌入到胚胎中,製造先天性免疫艾滋病的基因編輯嬰兒。

在事情敗露之後,不但被國際輿論譴責,還要被抓起來吃牢房。

不過雲珩倒是沒有要搞基因編輯嬰兒的瘋狂想法。

他詳細的向陳長安解釋道:“我們項目組有一個研究思路,如果我們將這種突變過的CCR 5基因,轉入到艾滋病患者的造血幹細胞中。”

“這樣當造血幹細胞分化出新的T淋巴細胞時,這些免疫細胞就會自帶這種基因特型,原本潛伏在體內的艾滋病毒,將無法與新生的免疫細胞相結合,無法繼續感染人體,那麼病毒在失去攻擊目標後,就自然會被人體清除掉!”

“艾滋病人就會被徹底治癒!”

“想法很可行啊,研究過程中出什麼問題了?”陳長安贊同的點點頭。

雲珩提出的這個研究方向,理論上是沒什麼問題的,而且實施起來,也要比他治療唐氏綜合徵的方案現實得多。

畢竟雲珩只是想在造血幹細胞中轉入一個特殊基因,陳長安想要做的是將人體所有的細胞中都轉入一個特殊基因,那個操作起來更簡單,顯然是一眼就能看出來。

而且雲珩這個方案還有一個好處,就是他的這種基因編輯方案,是不涉及人類根本的遺傳基因,這種基因突變只侷限於造血幹細胞中,人體的其他細胞中是沒有這種基因突變的,遺傳細胞自然也不會攜帶這種基因突變。

也就是說利用這種方法被治癒的艾滋病患者,就算之後生孩子了,孩子也不會攜帶這種基因突變,那麼這就不影響人類基因池,也不會影響人類基因的多樣性。

這種一次性的治療手段,顯然是最符合目前醫學倫理的方案,如果說一旦基因編輯涉及到遺傳基因,會永久性的修改人類基因,那就觸及紅線了,不為容忍。

陳長安大膽的想要將唐氏兒的細胞基因中添入XIST基因,其實就是改變了遺傳物質,是會遺傳到下一代的。

只不過他還有另外的準備和考慮。

現在的問題是雲珩在實際研究中,出現了一些瓶頸。

雲珩有些懊惱的向陳長安訴苦:“陳總,我們在體外細胞中已經試驗過了,這種治療方法確實是可行的,但是如何將突變過的CCR 5基因轉入患者的造血幹細胞內,或者如何引誘造血幹細胞發生這種基因突變,現階段我們無法做到。”

陳長安摸了摸下巴,陷入了沉思。

雲珩確實提出了一個難題,艾滋病患者體內細胞中原本就存在未突變的CCR 5基因,如何將這些未突變的基因,換成突變了的基因,顯然是一個大問題。

那位運氣特別好的柏林病人之所以能後天擁有突變的CCR 5基因,那是因為他恰好還患有白血病,又恰好找到合適的骨髓捐獻者,同時捐贈者又攜帶罕見的基因突變,能抵禦艾滋病病毒的攻擊。

在種種巧合之下,才運氣好的治癒了艾滋病。

而且即便如此,他身體也會排斥捐獻者的骨髓細胞,因此也需要長期甚至終生服用抗排斥藥物,這與終身服用抗艾滋的藥物並沒有什麼區別,等於是還沒治好患者。

目前艾滋病抗病毒藥物治療十分成熟,艾滋病病人每天僅需服用一粒藥物,便可以把病毒壓制在極低的水平,延長壽命達 50 年以上。

治療艾滋病的終極目標是讓病人停止用藥,這將減少每年大約12億美元的抗艾藥物需求,並且可以徹底遏制艾滋病的傳播,這才是重點。

單單只是複製柏林病人這種治癒艾滋病的治療方法,根本沒意義,也不現實。

陳長安和雲珩需要的是一個更好的,可以在不傷害病人,並且病人後續不再需要使用任何抗艾滋藥物的情況下,將突變的CCR 5基因完美融入人體的方法!

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