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第一百一十四章 被拯救的罕見病患者

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昆市,三清總部。

衛康看著手中的報告,臉上露出驚訝之色。

報告上面列出了這幾個月來,顧閒領導的仿製藥部門的孤兒藥仿製計劃的成果。

一長串的完成和待完成的藥物目錄。

衛康看著已經完成的罕見病仿製藥名單,嘴角頓時一陣抽動。

九個仿製藥!

顧閒你這是24小時都住在實驗室,使出了全身的洪荒之力嗎?

他看著坐在對面的顧閒,緩緩點頭,誇讚道:“很好,我果然沒看錯你。接下來就儘快安排上市吧。”

“不過,你也抽空休息幾天,別把身體搞垮了。”看著顧閒兩個大大的黑眼圈,不由勸道。

顧閒點點頭,拿著簽好字的報告,興沖沖地走了。

很快,三清在官網釋出了公告,宣告了以下九項罕見病仿製藥的上市。

尼替西農(膠囊):先天性酪氨酸血癥

格拉提雷(注射液):複發性多發性硬化患者

法布贊(注射用阿加糖酶β):法布雷病

溴吡斯的明(片劑):重症肌無力

曲前列尼爾(注射液):肺動脈高壓

波生坦(片劑):肺動脈高壓

艾替班特(注射液):遺傳性血管水腫

地拉羅司(分散片):地中海貧血鐵過載

二巰丙磺鈉(注射液):肝豆病

這些資訊除了時常重新整理三清官網的患者,並沒有太多人知道。

但是當那些罕見病患者們看到自己相關的特效藥上市資訊時,無不兩眼放光,熱淚盈眶。

******

寧市,人民醫院。

32歲的李雷是一名普通的法布雷病人,他今天又來到醫院進行日常複診,準備開一些止痛藥和其他藥物。

他從小就開始發病,每次指尖和雙腿都像斷了一樣疼,後來上高中就開始頭疼,住校期間,他天天拿木棍敲自己,這樣才能緩解一下疼痛,實在疼的難忍就請假到宿舍,自己一個人哭。

上了大學也沒有好轉,就這麼一直疼下去,全身輪換著疼,兩個星期換一個位置疼,有時疼得厲害有時疼得輕,沒有什麼規律,就這麼一直疼到了大學畢業,開始工作。

這段時間,他跑遍了海市所有的醫院,都發現不了什麼毛病。

後來他開始頭暈噁心嘔吐,有一天,早上起來,他的右眼突然黑暗一片,看不見任何東西,再也沒救回來。

那時,他才23歲,大學剛畢業。

畢業後本來迎來的是光明的未來,他卻迎來了一輪又一輪的打擊。

直到31歲那年,他做了基因檢查,才被確診為法布雷病。

這個病屬於遺傳性罕見病,由母親遺傳給他,那時候他已婚,但是因為長期吃藥,一直沒有生育,發現這個病後,更加不可能要孩子,於是沒過多久,就和妻子和平分手。

法布雷病的患者平均壽命是40歲,但是30歲就會出現嚴重的臟器衰竭,很快離世,他的母親是突發腦卒中而走的,當時他並不知道是由於法布雷病,現在才明白真相。

“李雷,”複診的醫生跟他已經熟了,喊了一聲後,猶豫道:“你這個病不能再拖著了,現在國內上市的一款特效藥,對你這個病情應該有效。”

“我知道,是賽諾菲旗下的法布贊是吧,這個藥剛上市的時候我也喜出望外,覺得自己好幸運,確診後就有藥可醫。”李雷搖了搖頭,嘆息道:“可惜,雖然有了用得上的藥物,但是我用不起啊。”

他臉上露出一絲苦笑,忍不住抱怨道:“法布贊進口特效藥真特麼貴,官方5mg規格一瓶9000元,按照成人體重標準計算,一年治療費用就得200萬,還得終身服藥。我他媽哪用得起啊。”

他看著醫生,眼眶溼潤了:“醫生,我也想活著,可是這世界上只有一種病啊,那就是窮病,我這病治不好的,根本不配活著,讓我就這麼拖到人生的盡頭吧,這對我也是一種解脫啊。”

醫生搖了搖頭,失笑道:“李雷,不是你想的那樣,法布贊確實很貴,但是我剛才說的是國產仿製藥,價格便宜很多,才剛上市,對你的病情,應該有極大的緩解作用。”

李雷一聽,充滿絕望的雙眼中瞬間浮現一絲驚喜,顫聲道:“多…多少錢?”

“法布贊的國產仿製藥5ml一瓶300塊,便宜了30倍吧,算下來你一年治療費用只要六萬就夠了。”

李雷渾身一顫,一臉的無法置信:“這麼便宜?真的假的?”

醫生感嘆道:“當然是真的,為什麼這麼便宜,因為這是三清的仿製藥啊,聽說它搞了個罕見病仿製藥計劃,法布贊仿製藥是第一批,幸虧有三清,你的命總算保住了。”

“據說現在還在談進醫保的事,如果後續能進去,估計你還能再省一半。”

“啊…”都說男兒有淚不輕彈,但李雷一聽這話,瞬間兩行熱淚就滾滾而下,他突然爆發出了強烈的求生欲:“醫生,醫藥現在有這藥嗎?你趕緊給我開吧。”

醫生笑眯眯地點頭:“昨天剛到的,這個病全國患者並不多,目前國內確診的只有300餘人,我是聽到訊息後,特意聯絡了三清,才給你訂到這批貨。今天給你開了試試,看看後續情況再說吧。”

李雷拿著桌上紙巾擦去臉上淚水,不停點頭:“行,都聽你的,醫生,謝謝您了。”

******

京城,諧和醫院。

方超拿著孩子的尿檢報告匆匆走進門診室,妻子抱著一歲大的小孩緊跟在身後。

“醫生,孩子到底怎麼回事啊?怎麼尿會是黑色的?”方超一臉焦急地看著醫生。

醫生看完報告後,沉吟不語,半響才道:“有可能是伽羅德綜合徵,一種罕見常染色體隱性遺傳代謝缺陷病,典型症狀就是尿色發黑,俗稱黑尿症。這個病和酪氨酸和苯丙氨酸的代謝障礙有關,尿裡的尿黑酸對人體有毒,會引起骨骼,肝臟和腎臟等器官的損害。”

“這個病發病率為百萬分之一,國內患者非常少,目前只有一款特效藥,就是用於治療先天性酪氨酸血癥Ⅰ型的尼替西農。”

醫生突然露出笑容道:“你家孩子運氣真好,本來尼替西農只有國外才有,國內沒有上市,我沒法給你開藥,但是三清的第一批孤兒藥仿製計劃裡正好有這款藥。”

“這是國內首款酪氨酸血癥Ⅰ型治療藥物,最近剛上市,我馬上找醫院申請,過幾天應該就能開藥了。”

方超又驚又喜:“太好了,那我週末再過來複診,這個藥要吃多久?一直要吃嗎?”

“你家孩子才一歲是吧,一般來說,患兒服藥6個月後,血琥珀醯丙酮水平降至正常,血酪氨酸水平下降,病情就會好轉,但是後面還是要繼續降低劑量服用。

“還有,除了這個藥,還要嚴格控制飲食中的酪氨酸和低苯丙氨酸攝入,我給你列個單子,上面這些食物要注意。”

“嗯嗯。”方超掏出手機,不停記錄,臉上表情認真無比。

******

海市,華山醫院。

60歲的周老先生在兒子的攙扶下,一臉失望地從醫院走出,低著頭,不住唉聲嘆氣。

他家住在蘇市,卻跑來海市的醫院,就是為了尋找一款藥。

周老先生患上重症肌無力已經一年多了,一直在服用一種名為“溴吡斯的明”的藥物片劑。

這種藥物並不貴,每瓶大約30元,是治療重症肌無力的唯一用藥。

然而,最近一段時間,這款藥物突然從市面上消失了。

周老先生找遍了蘇市的各大醫院和藥房,甚至還親自跑來海市華山醫院詢問,都沒法買到這種藥。

他後來又陸陸續續找了一個多月,都沒有再找到這種廉價救命藥的蹤影。

已經停藥半個月的他,開始出現病情嚴重的跡象,眼皮耷拉下來,看人基本不行,腿腳沒勁,沒法走動,要是繼續沒有該藥品,慢慢地呼吸也會變得困難,就是等待死亡降臨了。

不僅僅是他一個人在找這款藥,全國各地病友群裡的很多病友,都在尋找這款藥。

他們都很困惑,這麼重要的救命藥怎麼會突然間就失蹤了呢?

周先生曾經問過醫生,醫生說三個月前開始,這種藥醫院就進不到貨了。

重症肌無力,是一種自身免疫性疾病,主要症狀是部分或全身骨骼肌易疲勞,睜不開眼皮,吞不下食物,慢慢地呼吸也會變得困難,使用這個藥,可使症狀得到明顯減輕或緩解。

周先生全家都急得團團亂轉,後來他兒子在藥監局網上查到,溴吡斯的明的生產企業有三家。然而,目前實際進行生產的只有海市的一家製藥公司。

他兒子聯絡上了藥廠的銷售負責人,據對方說,這家公司也有停產的打算,因為這種藥沒有利潤,加了價格還是沒有利潤,甚至連生產費用都不夠,就想把低價藥甩掉不想做了。

對方還說,由於這十多年不斷上漲的原材料和人力成本等因素,使得廉價藥的生產無利可圖。所以很多藥企已經放棄生產供應廉價藥了。事實上,全國有這個藥生產批文的藥企很多,但都因為成本問題而一個個停產。

周老先生知道後,徹底絕望了,他覺得自己只有等死一條路了。

整個世界對他來說都是灰色的,他現在每天窩在床上休息,除了看看病友群裡大家的發言,什麼都不想做。

忽然,周老先生眼神一凝,他看到群主發了一條訊息,隨後整個病友群就沸騰了。

“我打聽到了,三清藥業生產的溴吡斯的明已經上市了,我剛在昆市的藥房買到這種藥。”

隨後刷刷幾張照片,都是藥品的圖片,包裝盒上三清兩個字赫然在目。

來不及看其他病友發的訊息,周老先生瞬間坐起來,大聲呼喊起兒子:“國民,快!有藥了,有藥了!”

周老先生兒子匆匆走進臥室,拿過父親的手機,翻看了那幾張照片,驚喜交加之下,跳了起來。

“爸,你別急,我馬上就去藥房買藥。”

他如同離弦的箭一樣,一個轉身衝出了房門,消失不見。

周老先生坐在床上,坐臥不寧,焦急地等待著,生怕出什麼問題。

半個小時後,兒子一臉喜色地拎著一袋藥回來了。

剛進門就嚷嚷著:“爸,買到了,買到了。還是一樣價格,藥房老闆說貨源充足,短時間內都不怕沒貨了。”

周老先生一顆懸著的心終於放下來,他顫聲問道:“你確定嗎?咱們要不要囤點藥?萬一再停產了咋辦?”

兒子笑著揮手道:“那哪能呢,這是三清生產的,人家又不差錢,你要實在不放心,我再打電話聯絡下廠家,確認一下。”

周老先生點點頭,看著兒子撥通了三清的客服電話。

然而,一直都是盲音,死活打不通。

兒子苦笑道:“我去網上看看,你老也看看群裡有沒有什麼新訊息。”

周老先生顫巍巍地吃完藥,開啟微信病友群,這才知道究竟發生了什麼事。

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原來三清開展了一項罕見病仿製藥計劃,溴吡斯的明正在其中,據群主說,三清會一直生產這個藥,哪怕虧錢也不會停,讓大家儘管放心。

周老先生終於放下心來,臉上露出了久違的笑容。

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